İngiltere SMA gen tedavisi Zolgensma'yı kullanmaya başladı

Fotoğraf: AA

İngiltere Ulusal Sağlık Hizmetleri (NHS) bebekler ve küçük çocuklarda görülen nadir ama ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde ilk kez, gen terapisi Zolgensma'yı kullanmaya baladı.

Mart ayında onayı duyurulan ilaç, 5 aylık bir bebekte kullanılmaya başlandı.

TIKLAYIN - "Devlet SMA hastaları için gen tedavisini erişime sunmalı"

TIKLAYIN - "ABD'deki SMA ilacı SGK kapsamına alınsın"

BBC'de yer alan habere göre Arthur, İngiltere'de Ulusal Sağlık Hizmetleri'nden (NHS) Zolgensma ilacı ile 1,75 milyon sterlinlik gen tedavisini alan ilk bebeklerden biri.

NHS, Novartis Gen Terapileri tarafından üretilen Zolgensma için açıklanmayan oranda bir indirim elde etti. Böylece her yıl onlarca çocuk Zolgensma ile tedavi olabilecek.

Ülke çapında tedaviyi uygulayan NHS'in dört merkezi var. Arthur'un tedavi edildiği Londra'daki Evelina Çocuk Hastanesi, Zolgensma tedavisinin uygulandığı birkaç merkezden biri.

Evelina Çocuk Hastanesi'nde pediatrik nöroloji danışmanı olan Dr. Elizabeth Wraige, bu tedavinin çocukların hayatını değiştirebileceğini aktarıyor:

"20 yıl önce SMA ile doğan bir çocuğun ömrü kısalıyordu. Şimdi ise bu çocukların yuvarlanmak, oturmak, ayağa kalkmak, yürümek gibi motor becerilerini edinmesini sağlıyoruz; bu tedavi olmadan bu imkansız olurdu."

NHS İngiltere'nin başında olan Sir Simon Stevens da "böylesine devrimci bir tedavinin bebekler ve çocuklar için NHS aracılığıyla verilebilmesinin çok iyi bir gelişme olduğunu" aktarıyor.

Denemeler, bu tedavinin uzun süreli, en az 3 yıl sürecek etkileri olduğunu gösterdi; hatta kalıcı etkilerinin de olması bekleniyor.

(AÖ)

Kaynak: BBC